很多人从未听过肥大细胞增多症（mastocytosis），其是一种罕见，但有时却又致命的免疫障碍，如今刊登于国际杂志New England Journal of Medicine上的一篇研究报告中，来自新墨西哥大学综合癌症研究中心的研究人员开展了一项最新研究或可帮助治疗恶性的肥大细胞增多症。

     研究者George表示，肥大细胞是机体中介导过敏和炎性反应的正常细胞，但肥大细胞疾病的患者机体中往往有非常多的异常肥大细胞，过多异常的肥大细胞能够引发患者机体炎性反应和过敏反应，该疾病的不同亚型往往会给患者带来不同的疾病反应。无痛肥大细胞增多症的个体症状往往较轻，但有些患者却会出现脸红、腹泻及其它严重的症状；该疾病不同亚型的患者往往会出现威胁生命的反应，比如过敏性休克、器官损伤等，恶性肥大细胞增多症患者在被确诊后存活期往往不会超过6个月。

     目前FDA仅批准了一种名为伊马替尼的药物来治疗恶性的肥大细胞增多症，药物伊马替尼能够阻断酪氨酸激酶受体的活性，但机体中D816V KIT基因突变的患者却并不会对该药物产生反应，D816V KIT基因能够编码酪氨酸激酶受体，很多恶性肥大细胞增多症患者机体中都携带有D816V KIT突变。此前斯坦福大学的研究人员就开发了一种名为米哚妥林的新型药物来治疗此病，该药物是一种多重的激酶抑制剂，研究人员评估了这种药物治疗急性髓性白血病的效果，他们发现，该药物能够使得肥大细胞白血病患者的症状在几周内明显改善。

     这项研究中，研究人员在恶性肥大细胞增多症患者机体中检测了药物米哚妥林的作用效果，这项临床试验中包括对三种恶性肥大细胞增多症亚型患者进行治疗；此外研究人员仍需要招募大量患者来参与到临床研究中，因为这种疾病非常罕见，肥大细胞增多症大约会影响万分之一的个体。临床试验中，恶性肥大细胞增多症患者平均的生存期为28个月。目前很多研究者都正在研究药物米哚妥林影响巨大细胞的机制以及如何结合其它药物来开发出一种更具潜力和新型疗法，诺华公司公司作为米哚妥林的制造商，正在于其它制药公司联合投资多激酶抑制剂领域的研究，如今检测米哚妥林对恶性肥大细胞增多症效应的研究才刚刚开始，后期研究者们还希望通过更多的研究来利用米哚妥林治疗哮喘症、皮肤病以及其它过敏症的等。（转载于生物谷）