研究人员首次使用基因编辑技术成功逆转了小鼠的退行性疾病。这项技术将有助于未来治疗人体的类似疾病。

　　美国周刊《科学》2015年12月31日发表的三篇研究论文显示，研究人员利用CRISPR（clustered,定期间隔短间隔回文重复）技术，治疗了一名假性肥大肌患者。目前，全世界有五千分之一的男孩患有这种疾病。

　　研究人员说： “这是CRISPR技术第一次成功治疗成年哺乳动物的遗传病，这项技术有望取代人类疾病。”

　　假性肥大性肌营养不良症患者的肌肉变弱是有可能的。这是因为遗传变异阻止肌肉细胞正常产生称为肌营养不良蛋白的蛋白质，这是正常肌肉形成所必需的。

　　新的基因编辑技术可以修复导致疾病的基因突变。该方法是利用非致病性病毒作为人工修饰基因的“载体”，对患病小鼠的DNA进行准确的改变。

　　Charles Garsbach，杜克大学生物医学工程副教授，是一篇研究论文的带头人。 Gersbach 和他的团队在完善 CRISPR 技术后，首次将这种方法直接应用于成年小鼠的腿部肌肉治疗。结果，小鼠的肌肉力量得到了改善，而小鼠的其余部分——心肌的状况也得到了改善。