根据最近发表在国际期刊《科学报告》上的一篇研究论文，哥伦比亚大学等研究人员最近使用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术成功纠正了导致患者干细胞失明的基因突变。个性化治疗眼病的新疗法提供了新的线索。

　　研究员Alexander Bassuk表示，我们的目标是修复视网膜色素变性（XLRP）患者眼部退化的视网膜。CRISPR/Cas9是一种受损的RPGR，是一种精准的基因编辑技术，可以有效修饰视网膜。单一的DNA改变。更重要的是，这种经过修饰的组织来源于患者自身的干细胞，对抑制组织排斥是有害的，或许可以在不使用药物的情况下移植患者。

　　通过将CRISPR/Cas9技术应用于人类干细胞，研究人员可以纠正特殊的基因突变，然后将新的健康细胞移植到患者体内，让研究人员能够使用先进的手术技术。因此，视网膜疾病将细胞注入所需的位置，这是一个干细胞治疗发展的完美模式。本文的研究是一项验证实验，相关结果表明，研究人员不仅可以修复罕见的基因突变，还可以操纵患者体内的干细胞，因为它们可以重编程进入视网膜。干细胞的利用是关键。 .

　　目前，CRISPR技术可以纠正13?个干细胞RPGR突变，Bassuk说，因为基因突变一般位于RPGR基因的高度重复序列中，他指出研究结果非常有前景。确定一个基因的特定DNA序列，这是非常困难的，研究人员不知道CRISPR/Cas9技术是否可以纠正基因中的点突变。

　　CRISPR 技术以前没有用于人类研究，很多科学家担心这项技术可能会导致体内潜在的基因突变，伦理界也关注这项技术。我们认为它会改变人类的精子和卵细胞他们希望实时监测和研究患有特殊视网膜退行性疾病的患者，以帮助开发新的疾病治疗方法。